新药研发周期长、成本高、成功率低的行业痛点，正被人工智能（AI）技术逐步破解。记者近日从相关行业研讨会上获悉，随着AlphaFold等核心技术的持续突破，AI已深度渗透到新药研发的全流程，从药物靶点发现、分子设计到临床试验优化，全方位提升研发效率、降低研发成本，推动全球生物医药产业进入智能化转型的关键阶段。我国凭借坚实的生物医药产业基础与蓬勃发展的AI技术优势，正加速布局人工智能制药领域，在政策扶持、企业创新等方面多点发力，力争破解发展短板，抢占全球产业竞争新高地。

生物医药产业是关乎国民健康、经济发展与国家安全的战略性新兴产业，而新药研发作为产业核心环节，长期面临着“十年磨一药、百亿投一药”的困境。传统新药研发模式下，一款新药从实验室研发到推向市场，平均需要10至12年时间，研发成本高达数十亿美金，且成功率仅为40％至65％，漫长的研发周期与高昂的投入成本，严重制约了产业创新活力。

近年来，以AI为代表的新一代信息技术的崛起，为生物医药产业带来了革命性变革。AI凭借强大的数据处理、模式识别与预测分析能力，打破了传统新药研发的固有逻辑，将海量生物医药数据转化为研发动能，在新药研发的各个关键环节实现高效赋能，成为破解行业痛点的核心抓手。

在药物发现阶段，AI技术实现了靶点识别与分子筛选的效率飞跃。传统药物研发中，寻找合适的药物靶点并确定其结构是耗时最长、难度最大的环节之一，而谷歌DeepMind公司研发的AlphaFold算法，通过深度学习蛋白质数据库中的实验结构，可实现蛋白质结构的高精度预测，破解了困扰生物医药领域五十年的生物大分子折叠难题。其升级版本AlphaFold3，更是能以超出当前行业水平50％的准确率，预测蛋白质与其他生物分子的相互作用，大幅提升癌症、病毒等疾病治疗药物的研发效率。

除了靶点发现，AI技术在苗头化合物筛选、分子生成、化学合成等细分环节也发挥着重要作用。依托机器学习、深度学习与自然语言处理等技术，AI可快速处理基因组学、蛋白质组学等海量数据，快速锁定潜在有效分子，优化分子结构，提升实验验证成功率，将传统药物发现阶段的耗时缩短50％以上，大幅降低研发前期的人力与资金投入。

在临床前与临床开发阶段，AI技术有效解决了临床试验成本高、效率低的难题。临床试验成本通常占新药研发总成本的一半以上，尤其是罕见病新药研发，因试验样本稀缺，成本更是居高不下。AI技术通过模拟分析药物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性等性质，可提前预判药物安全性，减少无效临床试验；同时，借助自然语言处理与机器学习技术，可快速筛选符合试验要求的患者，优化临床试验设计，实时监控分析试验数据，不仅提升了临床试验的效率，更降低了研发风险。

值得关注的是，AI技术正推动生物医药产业从“通用治疗”向“精准治疗”转型。通过整合患者基因组数据、遗传信息、生理特征及生活方式等多维度信息，AI可精准预测患者对不同药物的反应与疗效，为患者量身定制个性化治疗方案，提升治疗的精准性与有效性，让“一人一药”的个性化医疗从理念走向现实。

随着AI技术在生物医药领域的应用成效日益凸显，全球主要发达国家纷纷加快布局步伐，抢占产业发展制高点。在技术研发方面，欧美国家持续突破核心技术，英国Recursion公司2024年开发的超级计算机BioHive－2，可加速大型通用基础模型的扩展与训练，推动药物研发向工业化转型；截至2023年底，全球已有24个人工智能发现的药物分子进入I期临床，其中21项取得成功，成功率达到80％至90％，远高于行业历史平均水平。

在企业布局方面，全球医药巨头与科技巨头纷纷跨界入局、加速布局。辉瑞、强生、阿斯利康等跨国药企，要么与IBM、微软等科技公司强强联合，借助其技术优势优化新药研发流程；要么通过收购人工智能初创公司，构建自主研发体系。谷歌、亚马逊等科技巨头也加大投入，深耕AI制药领域，推动技术成果转化，形成了“科技＋医药”的协同创新格局。

投融资市场的持续升温，也为全球AI制药产业发展注入了强劲动力。据相关数据统计，截至2023年底，全球人工智能制药公司的累计融资额已达到629亿美元，年投资额在9年间增长了27倍。2024年上半年，全球AI制药领域共发生69起融资事件，融资总额达33亿美元，是2023年上半年的两倍多，其中美国占比高达85％。半导体头部企业英伟达更是持续加码，2024年连续投资13家AI制药企业，彰显了资本对该领域发展前景的高度认可。

与此同时，欧美各国政府持续加大政策引导力度，完善行业发展环境。美国FDA先后发布多份指导性文件，明确支持AI在药物研发与生产中的应用，举办专项研讨会推动技术规范发展；欧洲药品管理局也发布相关工作计划，推动AI辅助新药研发项目落地，优化监管流程，为产业发展提供清晰的政策指引。

我国高度重视生物技术与信息技术的融合发展，在政策扶持下，AI制药产业实现快速起步，逐步形成了具有一定规模的产业集群。2017年以来，我国先后出台《新一代人工智能发展规划》《“十四五”生物经济发展规划》等一系列政策文件，明确支持AI在生物医药领域的应用，科技部与国家自然科学基金委2023年启动的“人工智能驱动的科学研究”专项，进一步为产业发展提供了政策与资金支撑。

目前，我国已有超过10家AI药物研发企业的管线进入临床阶段，英矽智能、未知君、冰洲石生物等企业脱颖而出，成为行业发展的中坚力量。其中，英矽智能通过自主研发的Pharma．AI平台，仅用18个月就完成了特发性肺纤维化新药从靶点发现到临床Ⅱ期的全流程研发，较传统周期缩短70％；冰洲石生物基于AI平台开发的乳腺癌新药，成为国内首款进入临床的PROTAC技术药物，彰显了我国AI制药领域的创新实力。

尽管我国AI制药产业发展势头良好，但与美国等发达国家相比，仍存在诸多突出短板，成为制约产业高质量发展的瓶颈。首先，科研生态不完善，企业与高校、科研机构的协同合作不够紧密，基础研究投入不足，核心技术突破能力有待提升；其次，高质量数据供给短缺，医疗机构与企业的数据难以共享，数据标注成本高、质量参差不齐，无法满足AI模型训练需求；再次，药物大模型研发缺乏系统性政策支持，复合型人才短缺，关键共性技术平台缺失，产业协同创新能力不足；此外，AI制药领域的伦理规范与监管体系尚未完善，数据隐私保护、责任界定等问题亟待解决。

业内专家表示，我国既有坚实的生物医药产业基础，又有AI技术蓬勃发展的优势，当前正是抢占AI制药产业发展先机的关键时期。为推动产业高质量发展，需从多方面协同发力：一是优化科研生态，加强产学研深度融合，加大基础研究投入，鼓励各类创新主体参与核心技术研发；二是强化数据整合共享，加快生物信息数据库建设，完善数据授权机制，提升数据质量与利用效率；三是加大对生物基础大模型研发的政策与资金支持，搭建关键共性技术平台，推动技术成果转化；四是加强复合型人才培养与引进，完善引才育才政策，破解人才短缺难题；五是构建完善的伦理规范与监管体系，明确数据权责与专利规则，保护创新主体合法权益，推动产业规范有序发展。

随着AI技术的持续迭代与产业布局的不断完善，人工智能必将进一步重塑生物医药产业发展格局，为新药研发带来更深刻的变革。我国若能抓住发展机遇，破解发展短板，持续推动AI与生物医药产业深度融合，必将加速抢占全球产业竞争新高地，推动生物医药产业实现创新转型、提质增效，为国民健康提供更有力的保障。（南昌大学焕奎书院 赵晨硕）